我国首款干细胞治疗药获批

在医疗科技飞速发展的今天，干细胞治疗领域迎来里程碑式突破。2025年1月2日，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准了我国首款干细胞治疗药品——艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生），用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这款由铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发的人脐带间充质干细胞注射剂，犹如黑暗中的一束光，为长期缺乏有效治疗手段的患者提供了全新选择。

十年磨一剑：从实验室到临床的跨越

急性移植物抗宿主病（aGVHD）是异基因造血干细胞移植后常见的致命并发症，当供者的免疫细胞“误认”受者身体为敌人时，会引发皮肤、胃肠道等多器官的猛烈攻击。传统激素治疗对约半数患者无效，而艾米迈托赛注射液的问世，标志着我国在干细胞疗法商业化应用上迈出关键一步。研发团队历经十余年攻关，其艰难程度不亚于“在微观世界里搭建一座生命之桥”——通过间充质干细胞的免疫调节功能，精准平息这场体内“内战”。

首方落地：商业化应用正式启航

2025年6月5日，北京大学人民医院开出了艾米迈托赛注射液的首张处方，标志着这款“细胞药物”正式进入临床应用阶段。据临床数据显示，该药能将中重度aGVHD患者的应答率提升至传统疗法的1.8倍，相当于为每10名患者多争取3-4人的生存希望。值得注意的是，其独特的“冻存复苏”技术使药物可像“生命胶囊”般长期保存，解决了干细胞产品活性维持的世界性难题。

用药保障：让创新疗法可及可负担

随着商业化进程加速，如何降低患者用药风险成为焦点。7月2日，阿里健康联合众安保险推出专项用药保障计划，覆盖治疗过程中的不良反应及疗效风险。这种“医药+保险”的创新模式，如同为患者系上双重安全带——既可通过医保谈判降低药价，又能通过保险对冲治疗不确定性。据透露，该计划首批将惠及全国20家顶级移植中心的患者，预计年度覆盖人次超千例。

全球竞速：中美领跑干细胞商业化

2024年底，美国FDA批准Mesoblast公司的RYONCIL用于治疗类固醇难治性aGVHD（SR-aGVHD），而中国紧随其后批准艾米迈托赛，使两国成为全球干细胞治疗赛道的“双子星”。不同于美国产品源自骨髓干细胞，中国方案采用脐带来源间充质干细胞，其增殖能力更强，相当于拥有更年轻的“细胞兵团”。业内专家指出，这种差异化技术路径的选择，可能重塑未来全球干细胞治疗的市场格局。

未来展望：从附条件批准到全面推广

目前艾米迈托赛仍处于附条件批准阶段，需进一步完成真实世界研究。国家药监局要求企业建立全国性患者随访系统，这就像为每位用药者配备“电子健康档案”，持续追踪长期疗效。预计到2026年，随着产能扩建完成，该药年产量将突破10万剂，满足80%以上的国内需求。更值得期待的是，其适应症有望扩展至慢性GVHD和自身免疫性疾病，潜在市场规模或超百亿元。

在这场生命与时间的赛跑中，艾米迈托赛注射液的诞生不仅填补了临床空白，更开创了“细胞药物”标准化生产的新纪元。从政策审评的“绿色通道”到商业保险的精准护航，多方合力正推动中国干细胞治疗从实验室研究迈向普惠医疗的新时代。